华体会体育app冠名曼联该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
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15伊春p
「财联社」9月1日起多家全国性银行再下调存款挂牌利率 调降幅度10-25个基点☃☄
2024-10-22 07:59:53 推荐
187****3972 回复 184****7512:「环球网」国防部回应何时解决台湾问题★来自鹤岗
187****2055 回复 184****2326:「大皖新闻」跨省履新的他,被任命为副省长☆来自佳木斯
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「新京报」商务部:取消全部对华加征关税,有利于中美两国,有利于整个世界☉☊
2024-10-21 10:00:13 推荐
永久VIP:「光明网」凌晨突发!6人全部遇难☋来自鸡西
158****9931:「每日经济新闻」颜宁、石正丽等确认为院士候选人☌来自牡丹江
158****4655 回复 666☍:「中国气象局」最高级别!刚刚,台风预警升级为红色!☎来自绥化
64尚志iz
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2024-10-23 02:39:01 不推荐
五常ir:时刻保持解决大党独有难题的清醒和坚定☑
186****6684 回复 159****7197:坚持改革创新发扬斗争精神☒