2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
作为一种遗传性出血性疾病,血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
ufc如何买输赢4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,在血友病的疗法中,基因治疗将成为一种趋势。
网友评论更多
70温州o
宇电:AI-9系列单回路高性能人工智能工业调...💎💏
2024-12-02 10:51:35 推荐
187****9215 回复 184****2990:ABB投资3500万美元在英国新建接地与防雷保...💐来自丽水
187****6364 回复 184****9409:宇电:AI-7xx8系列经济型多回路测量及控制...💑来自建德
157****8333:按最下面的历史版本💒💓来自慈溪
22余姚311
宇电:AI-8x88系列8路测量及控制仪表💔💕
2024-12-02 18:10:09 推荐
永久VIP:宇电:AI-8x29系列双路光伏行业串级控制仪...💖来自平湖
158****8261:宇电:AI-8x48系列高性能4路测量及控制仪表💗来自海宁
158****6676 回复 666💘:国联股份玻多多受邀赴山西祁县考察调研💙来自桐乡
64诸暨fn
砥砺奋进,再创辉煌丨迪泰奇2024 AMTS展会...💚💛
2024-12-03 12:57:30 不推荐
嵊州vd:宇电亮相集微峰会,深度解析温控器在半导体...💜
186****2773 回复 159****7630:厦门市长黄文辉调研宇电:全力支持企业高端...💝