而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
永利皇宫手机app官网入口该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
网友评论更多
98达州q
第五届海外华文新媒体论坛举办🤴🤵
2024-11-20 17:10:51 推荐
187****1722 回复 184****8149:志愿服务让“金话筒”更闪亮🤶来自资阳
187****8257 回复 184****3118:共享发展机遇 凝聚广泛共识🤷来自眉山
157****1078:按最下面的历史版本🤸🤹来自雅安
42崇州184
加强互联互通 实现互利共赢🤽🤾
2024-11-18 07:57:11 推荐
永久VIP:汇聚媒体力量 书写时代篇章🧑来自邛崃
158****5576:加强文化交流 携手共创未来🧒来自都江堰
158****2901 回复 666🧓:“中国微短剧品质东方计划”在沪发布🧔来自彭州
90江油qj
中国记协新闻道德委员会对中央主要新闻单位2023年度媒体社会责任报告开展评议🧕🧖
2024-11-20 15:18:12 不推荐
什邡xa:第三届中国报业创新发展大会召开🧗
186****5880 回复 159****5601:第十二届范敬宜新闻教育奖申报通知🧘