ebpay钱包app官网版下载该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
网友评论更多
35安陆n
A股,热搜第一!任泽平大胆预测,A股开盘这样走!券商提前复工刷屏……⛀⛁
2024-11-24 14:50:41 推荐
187****9896 回复 184****6289:1-9月百强房企拿地额5324亿 楼市热度传至地市后有望升温⛂来自广水
187****5339 回复 184****7662:传闻:国产CXO龙头或将抛售部分海外资产⛃来自麻城
157****6294:按最下面的历史版本⛄⛅来自武穴
24大冶355
越南第三季度经济增速意外加快⛆⛇
2024-11-25 21:19:34 推荐
永久VIP:鼎信生态递交IPO招股书拟赴美国上市⛈来自赤壁
158****5073:但斌:我还是看反弹 林园:我要吐你口水!A股还有多少上涨空间?⛉来自石首
158****7388 回复 666⛊:恒力石化造船板块要上市了⛋来自洪湖
69松滋ch
“中国龙”ETF登陆美股 外资纷纷看多中国做多中国⛌⛍
2024-11-26 11:20:19 不推荐
宜都xm:如何看待 2024 年国庆长假期间离岸人民币对美元大幅贬值?⛎
186****6745 回复 159****7337:《黑神话》取景地小西天被喊差评,该事件对其他旅游景区有哪些警示作用?⛏